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Topic: 科学家启用全新疗法:人类心脏衰竭后满血复活 (Read 58 times)

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今年到目前为止,英国已经实施了一项新计划,利用捐赠的心脏来帮助那些患有心力衰竭的患者。在 10 月份,一个令人兴奋的消息传来,科学家成功地逆转了老鼠的晚期心脏衰竭。这些发现对于治疗的未来尤为重要,因为小鼠和人类的心脏实际上非常相似。
2018年,我们将看到第一个人类心脏衰竭治疗临床试验。早在2015年,一家名为Celladon的生物技术公司就曾做了几次失败的尝试。从那以后,Celladon的联合创始人、西奈山伊坎医学院的教授Roger J.Hajjar博士一直在努力开发一种设计基因疗法的新疗法。最近结束的试验为Hajjar博士计划明年进行的人类试验奠定了基础。
Hajjar和他的西奈山团队治疗了13头严重心脏衰竭的猪,其中6头接受了基因疗法治疗,剩下的7头接受了安慰剂的盐水治疗。接受基因疗法治疗的猪左心室的心力衰竭减少了25%,左心室则减少了20%。这些位置是重要的考虑因素,因为大多数心力衰竭患者通常在器官的左心室有问题。
治疗的好处还不止于此:猪的心脏体积也缩小了10%。考虑到猪的心脏和人类的心脏大致相同,人们可以合理地希望在试验开始时,人类患者也能看到类似的变化。
Hajjar的基因治疗疗法旨在将一种基因引入身体,控制一种名为“磷酸酶-1”的蛋白质。在心力衰竭患者中,这种蛋白质通常是高剂量的,过多的“磷酸酶-1”会导致心脏难以收缩。
根据《麻省理工技术评论》的报道,Hajjar说:“通过识别所有患有心力衰竭的病人的分子目标,我们可以治疗所有的病人,而不仅仅是那些有特定基因突变的病人。”
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